Una terapia génica que modifica el ADN de los pacientes con hemofilia B para favorecer la coagulación de la sangre y evitar las hemorragias incontroladas se ha convertido en el fármaco más caro de la historia. Acaba de ser aprobado por la agencia reguladora del medicamento de Estados Unidos, la FDA, con un precio de salida de 3,22 millones de euros, un récord absoluto.

Pero nada más autorizarse la comercialización del fármaco se ha abierto el debate. ¿Puede asumir un sistema de salud un coste tan elevado para un fármaco?, ¿acabará compensando al sistema pese a su elevado precio?, ¿es una terapia única o al cabo de los años habrá que retomar con los tratamientos convencionales?

El fármaco Hemgenix,desarrollado por la compañía CSL Behring, utiliza un virus modificado para administrar un gen que modifica el ADN del paciente para corregir la mutación que causa la enfermedad. En el caso de la hemofilia B, los pacientes tienen bajos niveles del factor de coagulación IX, por lo que la sangre no coagula adecuadamente y se producen sangrados incontrolados.Y este fallo es,precisamente, el que se corrige con la terapia génica.

Todavía no se sabe si el tratamiento será para toda la vida o si la corrección del ADN defectuoso tendrá un plazo temporal. De momento, los ensayos clínicos sugieren que la dosis única de Hemgenix ofrecerá a las personas con hemofilia de moderada a grave una protección adecuada contra hemorragias incontroladas durante al menos ocho años, probablemente más.

Y es aquí cuando entra en juego la relación coste beneficio. Sí, el fármaco es muy caro, pero a medio plazo supondrá un beneficio para los sistemas públicos de salud. O al menos este es el argumento que esgrime CSL Behring. Las personas con hemofilia B, que representan el 15 % de los casos de hemofilia, reciben actualmente el factor IX, la proteína necesaria para la coagulación de la sangre, entre una o dos veces por semana. Si no se trata, las personas experimentan un sangrado incontrolable que puede poner en peligro su vida. Este tratamiento cuesta en Estados Unidos un promedio de entre 700.000 y 800.000 euros por año. Y este es el planteamiento que sigue la compañía farmacéutica para argumentar que su producto acabará siendo rentable.

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Lucía Cancela

La clave radica en la durabilidad del tratamiento. El ensayo clínico más reciente de Hemgenix, que incluyó a 54 pacientes con hemofilia B, probó una reducción del 64 % en la cantidad de episodios hemorrágicos por año, lo que posibilitó que el 98 % de los pacientes suspendiese cualquier otra terapia profiláctica dentro del año y medio posterior a la recepción de la dosis única. «Los pacientes comienzan a producir el factor IX muy rápidamente, entre siete y ocho meses después de la dosis única. En casi todos el nivel del factor X se había estabilizado», explicó Andrew Nash, director científico de CSL Behring.

Incluso la respuesta más baja en el ensayo clínico generó un aumento del 10 % en los niveles del factor IX, suficiente para prevenir el sangrado espontáneo, a juicio de los investigadores. Este dato, unido al hecho de que el efecto beneficioso de la terapia será de un mínimo de ocho años de duración, es suficiente, según la farmacéutica, para avalar el uso de su producto.

Leonard Valentino, director general de la Fundación Nacional de Hemofilia de Estados Unidos, sin ánimo de lucro, confía incluso que el efecto de la terapia dure de 6 a 10 años, o incluso más, por lo que cree que el tratamiento «es una buena apuesta». Calcula que entre 700 y 1.000 adultos con hemofilia B del país podrían ser elegibles para recibir el fármaco. «Es una decisión que puede cambiar la vida, y cualquier decisión que cambie la vida puede tener efectos positivos y negativos», asegura Valentino. Sin embargo, en este momento todavía no está muy claro que las aseguradoras estén dispuestas a asumir el alto precio.

Bryan Lackey es uno de los potenciales pacientes que podría recibir el medicamento. «Parece un poco caro, pero comparado con lo que pagamos no parece demasiado», asegura en unas declaraciones recogidas por Busineess insider. En su caso calcula que su seguro gasta entre 900.000 y un millón de dólares en sus tratamientos. Por contra, Jerr McMillan, otro paciente, afirma que «no es un precio justo en absoluto» y le preocupa que las aseguradoras no cubran el tratamiento.

El debate, de momento, se ha iniciado en Estados Unidos, con un sistema sanitario muy diferente al europeo. Entonces, la pregunta es otra. Si el fármaco se aprueba en el futuro por la Agencia Europa del Medicamento, ¿podría asumirlo la Seguridad Social?

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Lucía Cancela

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